Editing Genomico (CRISPR-Cas9) in Terapia

Tecnica che modifica solo alcune parti del DNA in modo molto specifico. Consente di eseguire l’Ex Vivo Gene Therapy con un controllo del sito d’inserzione molto superiore ai vettori virali casuali, evitandone il rischio inserzionale.

Stato sperimentale

È stato testato, ma l’efficienza non è ancora sufficiente. Una prova di concetto ha mostrato che si può rendere le cellule staminali un po’ meno infettabili dall’HIV modificando il gene CCR5.

Caso degli embrioni e regolazione

L’editing è stato applicato anche a cellule embrionali: sono stati generati (apparentemente) due bambini modificati con CRISPR-Cas9, ma senza autorizzazione; il medico responsabile è stato incarcerato in Cina. Il caso ha portato a raccomandazioni dell’OMS:

• Vietate le terapie di gene editing trasmissibili alle generazioni successive (linea germinale).
• Consentite le terapie sulle cellule somatiche autologhe.

🔗 Collegamenti

• Ex Vivo Gene Therapy — ⬆️ contesto applicativo
• Prodotti Medicinali di Terapia Avanzata (ATMP) — 📋 categoria terapia genica