Prodotti Medicinali di Terapia Avanzata (ATMP)

Branca della farmacologia che raccoglie le terapie innovative volte a trattare malattie ancora prive di cura. Le agenzie regolatorie, soprattutto l’EMA, hanno istituito una classificazione apposita — i prodotti di medicina avanzata — per distinguerle dai farmaci convenzionali.

Categorie

1. Terapia genica
2. Terapia con cellule somatiche
3. Terapia di ingegneria tissutale

Il loro utilizzo è in forte espansione, trainato dall’avanzamento delle tecnologie di produzione. Spinta decisiva è venuta dalle cellule CAR-T in ambito emato-oncologico, il cui uso si sta estendendo all’oncologia e alla Medicina Rigenerativa. Numerosi studi clinici sono prossimi all’immissione in commercio.

Regolazione

Questi prodotti sono talmente diversi dai farmaci tradizionali che l’agenzia regolatoria ha creato unità ad hoc. Nell’EMA esiste il CAT (Committee for Advanced Therapies), che valuta qualità, sicurezza ed efficacia di questi nuovi farmaci e collabora strettamente con l’agenzia per le malattie orfane (patologie importanti prive di terapia).

Peculiarità farmacocinetiche e farmacodinamiche

Il principio attivo non è una molecola ma sono cellule, il che rende non canonici i parametri ADME (vedi Farmacocinetica - principi e ADME):

• Distribuzione non convenzionale: le cellule possono migrare, ad esempio lungo un gradiente chemiotattico.
• Dose: le cellule possono proliferare, quindi la quantità somministrata non resta costante.
• Durata: l’effetto è di lunga durata, potenzialmente per l’intera vita.

Vanno quindi valutate, caso per caso, sicurezza, specificità della distribuzione e adeguatezza della dose nel sito d’azione.

La farmacodinamica non si riduce all’interazione singola ligando-recettore: le cellule agiscono come veri e propri bioreattori che secernono molteplici molecole e interagiscono ampiamente con l’organismo. È quindi essenziale una caratterizzazione approfondita del prodotto in fase di produzione.

Clinical trial adattati

Le fasi cliniche standard non si applicano: non si esegue la Fase 1 su soggetti sani, ma si passa direttamente alla Fase 2, che valuta sicurezza e dose tollerata sui pazienti malati.

Costi e accessibilità

Sono terapie ad altissimo costo, con un conseguente problema di accessibilità.

🔗 Collegamenti

• Medicina Rigenerativa — 📋 principale ambito di sviluppo degli ATMP
• Ex Vivo Gene Therapy — 📋 esempio di terapia genica avanzata
• Cellule Staminali — 🔗 principio attivo cellulare di molte di queste terapie
• Enti Regolatori e Approvazione del Farmaco — 🔗 cornice regolatoria generale