Medicina Rigenerativa

Ambito terapeutico che mira a rigenerare un tessuto danneggiato o perso. È il principale campo di sviluppo dei Prodotti Medicinali di Terapia Avanzata (ATMP).

Obiettivo

Ripristinare il tessuto seguendo due strategie:

• Terapia cellulare: introdurre cellule (in particolare Cellule Staminali) capaci di ricostituire il tessuto.
• Stimolo della capacità endogena: potenziare farmacologicamente la naturale capacità rigenerativa del tessuto.

Dove è già routine

Le due strategie non sono equivalenti quanto a maturità clinica. La terapia cellulare ha già prodotti registrati: Holoclar per la cornea (2015, primo prodotto a base di staminali approvato al mondo), gli epiteli cutanei per le grandi ustioni (vedi Medicina Rigenerativa della Cute) e, da decenni, il trapianto di midollo. La stimolazione farmacologica delle staminali endogene non ha invece ancora prodotto farmaci registrati per la rigenerazione — anche se il filgrastim e il plerixafor, che manipolano farmacologicamente il comportamento delle staminali emopoietiche, ne sono l’esempio più vicino.

Problematiche

• Terapia cellulare: problematiche pratiche ed etiche, soprattutto legate all’uso di cellule embrionali. ⚠️ È il problema che le iPSC hanno in gran parte risolto, rendendo disponibili cellule pluripotenti autologhe da una semplice biopsia cutanea.
• Stimolazione farmacologica delle staminali endogene: la difficoltà principale è l’identificazione dei candidati e dei bersagli ideali per i nuovi farmaci.

🔗 Collegamenti

• Prodotti Medicinali di Terapia Avanzata (ATMP) — 📋 cornice regolatoria e farmacologica
• Cellule Staminali — 🔗 strumento centrale della rigenerazione
• Cellule Staminali Pluripotenti Indotte (iPSC) — 🔗 fonte di cellule autologhe per la rigenerazione
• Trapianto di Cellule Staminali Emopoietiche — 📋 prima applicazione clinica consolidata
• Terapie Rigenerative Emergenti — ➡️ frontiere in sviluppo