iPSC nella Modellizzazione di Malattie e Drug Screening

Le Cellule Staminali Pluripotenti Indotte (iPSC) non servono solo alla Medicina Rigenerativa: sono uno strumento importante anche per studiare le malattie e per la scoperta di farmaci.

Modelli di malattia in vitro

Per patologie rare di cui non si conosce la mutazione specifica, si possono prelevare le cellule del paziente, riprogrammarle a stato pluripotente, differenziarle nelle cellule specializzate di interesse e studiarne le differenze rispetto al sano: si ottengono così modelli di malattia in vitro.

Lo strumento permette anche di studiare patologie con fenotipi diversi (esempio: fibrosi cistica), sia per capire se un farmaco è adatto alla persona a cui sarà somministrato, sia per approfondire la patologia stessa — evitando trial clinici numerosi, lunghi e costosi.

Drug screening

È possibile uno screening farmacologico per scoprire nuovi farmaci o farmaci attivi su particolari fenotipi/persone. Esempio: da pazienti sani e malati si differenziano miociti e, con grandi screening, si individuano i farmaci che modificano parametri rilevanti per la patogenesi.

🔗 Collegamenti

• Cellule Staminali Pluripotenti Indotte (iPSC) — ⬆️ tecnologia abilitante
• Organoidi — ➡️ evoluzione 3D del modello in vitro
• Variabilità della Risposta Farmacologica — 🔗 base della medicina personalizzata