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Enti Regolatori e Approvazione del Farmaco

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Enti Regolatori e Approvazione del Farmaco

Le entità regolatorie vigilano sui farmaci: ne approvano di nuovi, controllano quelli già in commercio e ne sorvegliano la sicurezza attraverso la farmacovigilanza, intervenendo in caso di problemi.

«Timeline for Drug Evaluation»: i percorsi approvativi a confronto sull’asse degli anni — processo standard, accesso allargato (parallel track, treatment IND) e procedure accelerate (approvazione su marcatori surrogati, telescoped trials). Le bande colorate sono, in ordine, domanda IND, fasi 1–2–3, revisione FDA, studi post-approvativi, disponibilità limitata e piena. Fonte: Wikimedia Commons, «Drug Evaluation Process» di Kernsters, CC BY-SA 3.0.

Lo schema mostra un punto che il percorso “standard” nasconde: le agenzie non hanno un iter, ma più corsie. Per una patologia grave e senza alternative si può approvare su un marcatore surrogato (un endpoint di laboratorio invece dell’esito clinico) e spostare la verifica dell’efficacia reale agli studi post-approvativi — con il rischio, se il surrogato non predice l’esito, di aver messo in commercio un farmaco che non serve.

Enti regolatori

  • FDA (Food and Drug Administration) — ente regolatorio degli Stati Uniti; si occupa anche di cibo, oltre che di farmaci.
  • EMA (European Medicines Agency) — equivalente europeo; competente solo su farmaci e dispositivi medici, non sul cibo.
  • AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) — ente regolatorio nazionale italiano.

Iter dopo l’approvazione EMA

  1. EMA approva la molecola a livello europeo.
  2. I singoli Stati non possono respingere un farmaco approvato da EMA, ma compiono una valutazione HTA (Health Technology Assessment): stimano il tipo di innovazione che la molecola apporta e le attribuiscono un prezzo. Ogni Stato contratta i prezzi per conto proprio (la farmacologia ha sempre una componente economica).
  3. In paesi con sistema sanitario nazionale, come l’Italia, si decide la rimborsabilità. Una commissione AIFA valuta il rapporto beneficio per il paziente / costo del farmaco:
    • un farmaco realmente innovativo (“disruptive”) viene rimborsato anche se molto costoso (es. cicli immunoterapici oncologici da ~20.000 € l’uno; il caso estremo sono i prodotti di terapia avanzata — CAR-T e terapie geniche — da centinaia di migliaia di euro in dose unica, per cui si ricorre a schemi di rimborso condizionato al risultato);
    • per un farmaco senza vantaggi rispetto ad alternative già rimborsate e più economiche (vedi Farmaci me too) il SSN può non concedere il rimborso, pur restando il farmaco vendibile. Le alternative “più economiche” sono tipicamente i generici — copie della stessa molecola dopo la scadenza brevettuale, approvate dimostrando la sola bioequivalenza — e, per i biotecnologici, i biosimilari, che essendo prodotti da organismi viventi richiedono invece un confronto clinico di comparabilità.

RCP vs bugiardino

  • RCP = Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto: la versione scientifica del foglietto, disponibile sui siti EMA e AIFA per ogni farmaco. Contiene tutto ciò che serve sapere: come somministrarlo, a che dose, in che formulazione, dosi specifiche per popolazione adulta e pediatrica. È il riferimento del medico.
  • Bugiardino: documento per il grande pubblico, con un riscontro anche legale; elenca effetti avversi in parte studiati per frequenza ma anche esagerati. Da non usare come riferimento clinico.

⚠️ Indicazioni del docente

Non avere paura di somministrare i farmaci a dose piena, cioè la dose indicata dall’RCP. Nei reparti la pratica clinica tende a sottodosare rispetto all’RCP (caso emblematico: gli antibiotici, “la stupidaggine più grande in terapia antibiotica” — il sottodosaggio tiene la concentrazione dentro la mutant selection window e seleziona resistenze). Tra somministrare una dose troppo bassa e inefficace e non somministrare affatto, è più sicuro non somministrare. Vedi Sviluppo di un Farmaco per dose sicura ma efficace.

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