Farmaci nell’Età Evolutiva (Criticità)

Per età evolutiva si intende la fascia di età < 18 anni, in cui l’utilizzo dei farmaci presenta criticità specifiche, in primis la difficoltà di stabilire quando un farmaco serve davvero e quando il suo uso è inutile.

Criticità principali

• Non efficacia del farmaco.
• Reazioni avverse.
• Formulazioni non appropriate per un soggetto in via di sviluppo.
• Ritardo di accesso ai farmaci innovativi.

Queste criticità esistono anche nell’adulto (dovute alla variabilità interindividuale), ma in età evolutiva sono particolarmente impattanti perché gli studi clinici pediatrici sono molto pochi, per tre ordini di motivi:

• Questioni etiche: i comitati etici pongono forti paletti al reclutamento di minori, perché possono esserci effetti a lungo termine non identificabili nell’immediato.
• Problemi metodologici: è più semplice campionare soggetti adulti, grazie alla loro collaborazione diretta.
• Problemi economici: le case farmaceutiche investono poco sui farmaci pediatrici per via dei rischi economici, dato che il bacino di utenti è molto minore rispetto alla popolazione adulta.

La conseguenza è che solo il 50% dei farmaci usati in età evolutiva ha alla base prove cliniche che ne attestino l’efficacia rispetto agli effetti negativi.

Il bambino non è un “mini-adulto”

Nella maggior parte dei casi il bambino viene considerato un mini-adulto con tutti gli organi e i tessuti in via di sviluppo. È un’idea logicamente semplicistica e sbagliata: il bambino non è un adulto di dimensioni inferiori, e l’impatto di un farmaco — in particolare a livello del SNC ancora in maturazione (vedi Sviluppo del SNC in Età Evolutiva (Sinaptogenesi e Sprouting)) — è diverso da quello nell’adulto.

Dati AIFA 2023

Secondo il rapporto AIFA 2023 sull’utilizzo dei farmaci:

• 9 milioni di individui in età pediatrica hanno ricevuto un trattamento farmacologico (48,6% del totale pediatrico).
• Tendenza in aumento delle prescrizioni (+14%).
• Il picco d’uso è in età prescolare (1-5 anni), con il 66% di utilizzo; in riduzione nelle età successive.
• Classi più utilizzate (dalla più alla meno usata): antinfettivi, farmaci respiratori, sostituti ormonali, farmaci del SNC, farmaci gastrointestinali.

Farmaci del SNC in età pediatrica

• Antiepilettici (es. acido valproico): molte forme epilettiche sono pediatriche e tendono a regredire con l’età, ma vanno comunque trattate nella manifestazione acuta. Spesso le crisi epilettiche si associano ad altre patologie del SNC dell’età evolutiva (ADHD e spettro autistico).
• Sertralina (antidepressivo).
• Antipsicotici di 2ª generazione (aripiprazolo, risperidone).
• Psicostimolanti (metilfenidato), usati nell’ADHD.

Razionale degli antiepilettici: nascono dalla necessità di ristabilire l’equilibrio perso nel neurone, che subisce uno sbilanciamento netto verso i sistemi eccitatori. Mirano ad attivare i sistemi GABAergici inibitori e a inibire quelli glutammatergici eccitatori a livello presinaptico (es. benzodiazepine, barbiturici).

🔗 Collegamenti

• Sviluppo del SNC in Età Evolutiva (Sinaptogenesi e Sprouting) — 🔗 base biologica delle criticità farmacologiche
• Disturbo da Deficit dell’Attenzione e Iperattività (ADHD) — 📋 patologia dell’età evolutiva
• Disturbo dello Spettro Autistico — 📋 patologia dell’età evolutiva
• Reazione Avversa Grave — 🔗 criticità delle reazioni avverse