Sindrome di Cornelia de Lange

La sindrome di Cornelia de Lange è una rara patologia genetica multisistemica a trasmissione autosomica, caratterizzata da un quadro clinico estremamente eterogeneo e a espressività variabile.

Eziopatogenesi

La patologia è causata da mutazioni a carico dei geni che codificano per le proteine del complesso delle coesine o dei loro regolatori, essenziali per la formazione e la stabilità del Complesso Sinaptonemale.

  • Le coesine tengono uniti i cromosomi omologhi durante la meiosi e i cromatidi fratelli durante la mitosi.
  • L’incostanza e il difetto di questo meccanismo di coesione alterano la corretta segregazione dei cromosomi e la regolazione dell’espressione genica durante lo sviluppo.

Quadro Clinico

La sindrome presenta manifestazioni cliniche variabili che coinvolgono diversi organi e apparati:

  • Dismorfismi facciali tipici (es. sopracciglia folte e unite medialmente o sinofria, naso corto con narici anteverse).
  • Ritardo mentale e dello sviluppo di gravità variabile.
  • Ritardo di crescita pre- e post-natale.
  • Anomalie degli arti superiori (riduzione o malformazioni delle dita).
  • Altre complicanze multisistemiche (gastrointestinali, cardiache, ecc.).

Epidemiologia

Ha un’incidenza stimata di circa 1:10.000 nati vivi (nella sbobina riportata letteralmente come 1:10.0000).

🔗 Collegamenti