Distrofie Muscolari Congenite

Quadro clinico

A differenza della Distrofia Muscolare di Duchenne, che si manifesta dai 2 anni in poi, le distrofie muscolari congenite sono presenti già alla nascita:

  • ipotono grave ai 4 arti, talvolta anche al capo;
  • dismorfismi facciali;
  • spesso malformazioni cerebrali e crisi epilettiche.

Non c’è ritardo diagnostico: può sfuggire il gene, ma non la presenza di una miopatia associata ad alterazioni della RM o della maturazione del SNC.

Forme

Una delle principali è legata al gene della fukutina, con una casistica importante non solo in Giappone ma anche in Italia; ne esistono diverse altre.

Distinzione dalle miopatie congenite

Anche le miopatie congenite sono presenti dalla nascita, ma sono forme a deficit più fisso (vedi Classificazione delle Miopatie (Ereditarie vs Acquisite)).

⚠️ Indicazioni del docente

  • È difficile che vengano chieste all’esame.

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