Sindrome di Von Hippel-Lindau (VHL)

Sindrome ereditaria autosomica dominante (gene VHL, cromosoma 3p25) caratterizzata da emangioblastomi (retina, cervelletto, midollo spinale) e carcinoma renale a cellule chiare, oltre a feocromocitoma, cisti e tumori neuroendocrini pancreatici e tumori del sacco endolinfatico. VHL è un oncosoppressore coinvolto nella risposta all’ipossia.

Complesso VHL–elonginB–elonginC. Fonte: RCSB PDB 1LM8.

Ruolo di VHL

  • In normossia, HIF-α viene idrossilato → legato da VHL → degradato nel proteasoma.
  • In ipossia, HIF-α non viene degradato, entra nel nucleo e attiva geni per:
    • VEGF → angiogenesi;
    • geni del metabolismo del glucosio (adattamento alla carenza di O₂).

La mutazione di VHL rende HIF-α costitutivamente attivo anche in normossia → angiogenesi incontrollata → crescita tumorale.

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