Terapia Anti-HER2 (Trastuzumab e Lapatinib)

I pazienti con amplificazione, e quindi iper-espressione, di HER2 possono essere trattati con due strategie diverse, entrambe efficaci solo se il carcinoma esprime fortemente HER2 sulla membrana citoplasmatica.

Diagramma a nastro del frammento Fab di trastuzumab legato al dominio extracellulare di HER2 (PDB 1N8Z). Fonte: Wikimedia Commons (Fvasconcellos 02:36, 28 May 2007 (UTC), Public domain).

Herceptin (Trastuzumab)

È un anticorpo monoclonale umanizzato che si lega ad HER2 e ha una doppia azione:

  • impedisce la dimerizzazione del recettore;
  • favorisce la citotossicità anticorpo-mediata cellulo-dipendente (ADCC), cioè l’attacco delle cellule natural killer che distruggono la cellula neoplastica.

Lapatinib

È un inibitore della tasca chinasica del recettore HER2. La tasca si trova nel dominio citoplasmatico e viene attivata dalla dimerizzazione.

Iper-espressione, amplificazione e selezione del paziente

I tumori che esprimono fortemente la proteina hanno una positività di livello 3+. Nel 97% dei casi la positività 3+ si associa all’amplificazione, ma in una piccola quota (forse l’1-2%) il tumore iper-esprime la proteina a livello 3+ con un altro meccanismo biologico, indipendente dall’amplificazione.

➔ L’amplificazione è il meccanismo più importante attraverso cui si arriva all’iper-espressione, ma non è l’unico.

Esistono anche casi con minore espressione proteica ma con amplificazione, e — molto raramente — casi apparentemente negativi all’immunoistochimica che invece l’amplificazione ce l’hanno.

Per questo motivo l’amplificazione è stata a lungo il gold standard, il riferimento obbligatorio da confermare o escludere per stabilire l’eleggibilità al trattamento con Herceptin. Per il Lapatinib conta invece l’iper-espressione della proteina, e quindi — paradossalmente — l’immunoistochimica è più importante.

Sono HER2 negativi tutti i casi non amplificati e tutti quelli con negatività o bassa espressione all’immunoistochimica: in questi casi una risposta al Lapatinib è possibile, ma in genere il farmaco non viene somministrato. La sensibilità al Lapatinib anche di tumori apparentemente negativi si spiega probabilmente col fatto che un certo numero di recettori di membrana è comunque presente, al di sotto della soglia di sensibilità della metodica immunoistochimica.

➔ Diventa quindi essenziale definire con esattezza lo stato di HER2, soprattutto per farmaci come Herceptin, che sono cardiotossici: il farmaco va somministrato solo a chi realmente ne beneficia.

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