Med — Knowledge Base

Nuove Terapie Biologiche nella Miastenia Gravis

2 minuti

Nuove Terapie Biologiche nella Miastenia Gravis

Inquadramento

Sono anticorpi monoclonali che agiscono contro i linfociti B o contro i linfociti T, insieme ai farmaci diretti sul complemento e sul recettore FcRn. Rappresentano la grande espansione terapeutica della Miastenia Gravis degli ultimi anni.

Anticorpi monoclonali anti-cellule B

  • Rituximab, diretto contro il CD20.
  • Inebilizumab, diretto contro il CD19.

Agiscono depletando i linfociti B, precursori delle plasmacellule che producono anticorpi. Sono particolarmente efficaci nelle forme con anticorpi anti-MuSK, meno frequenti, ma si usano anche nelle forme anti-AChR refrattarie.

Inibitori del complemento

Nelle forme anti-AChR positive il danno alla giunzione neuromuscolare è mediato dall’attivazione del complemento e dalla formazione del complesso di attacco alla membrana (MAC) — vedi Patogenesi della Miastenia Gravis (Anti-AChR e Anti-MuSK).

  • Eculizumab.
  • Ravulizumab, a lunga durata d’azione, somministrazione ogni 8 settimane.
  • Zilucoplan, sottocute, autosomministrabile.

Bloccano la frazione C5 del complemento, impedendo la formazione del MAC e il danno post-sinaptico.

⚠️ Poiché il complemento è essenziale per la difesa contro i batteri capsulati, i pazienti devono essere vaccinati contro il meningococco prima di iniziare la terapia.

Inibitori del recettore Fc neonatale (anti-FcRn)

Es. efgartigimod. Fisiologicamente il recettore FcRn ricicla le IgG impedendone la degradazione lisosomiale; bloccandolo si favorisce il catabolismo delle IgG, incluse quelle patogene autoimmuni, riducendone drasticamente i livelli circolanti. È una sorta di “plasmaferesi chimica”.

Impatto clinico

Il cambiamento è un miglior controllo della patologia, che consente di risparmiare steroide ed evitare l’evoluzione verso una forma refrattaria, al prezzo di un maggior rischio di infezioni (come la meningite nei non vaccinati). L’obiettivo è tenere il paziente a uno stato minimo di malattia, non una guarigione completa ma una remissione, come avviene nella Sclerosi Multipla.

🔗 Collegamenti

Vista grafico

Link entranti