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Disease Modifying Therapy nella Sclerosi Multipla

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Disease Modifying Therapy nella Sclerosi Multipla

Articolazione del trattamento

Il trattamento della sclerosi multipla si distingue in tre ambiti:

  1. Terapia dell’attacco acuto — si dà quando il paziente è sintomatico (Terapia dell’Attacco Acuto nelle Malattie Demielinizzanti).
  2. Disease modifying therapy (terapia in cronico) — farmaci che mirano a evitare nuove ricadute e a modificare la progressione di malattia.
  3. Trattamento sintomatico — stabilito insieme a fisiatra, ginecologo, urologo, terapista del dolore.

La terapia cronica si divide in prima linea e seconda linea. La prima linea comprende immunomodulanti che alterano la sensibilità del sistema immunitario senza aumentare significativamente il rischio infettivo; i farmaci di seconda linea, o ad alta efficacia, hanno un effetto molto più immunosoppressivo.

Prima linea

Comprende farmaci che agiscono sull’attivazione linfocitaria:

  • Interferone e copolimero: i primi farmaci utilizzati, oggi non più prescritti. Iniettivi in muscolo o sottocute a intervalli di una settimana o 15 giorni, con efficacia molto limitata.
  • Dimetilfumarato (Tecfidera) e Teriflunomide (Aubagio): pochi effetti collaterali, compresse per os rispettivamente 2 e 1 volta al giorno.

Seconda linea

Per le forme recidivanti-remittenti:

  • Modulatori del Recettore S1P (-imod) (fingolimod, ozanimod, ponesimod): bloccano i linfociti dentro i linfonodi e hanno un’efficacia intermedia fra gli immunosoppressori e i farmaci di prima linea.
  • Anticorpi Monoclonali nella Sclerosi Multipla (Generalità) (natalizumab, ocrelizumab, alemtuzumab, ofatumumab) e Cladribina (Mavenclad): sono considerati immunosoppressori; la maggior parte è stata sviluppata proprio per la sclerosi multipla e ha un profilo di sicurezza alto, con effetti collaterali rari anche nei pazienti esposti a rischio infettivo (per esempio chi ha un bambino all’asilo).

Per le forme progressive:

  • Siponimod per le forme secondariamente progressive.
  • Ocrelizumab per le forme recidivanti-remittenti aggressive e per le forme primariamente progressive.

Sono farmaci in realtà molto poco efficaci sulla progressione.

Età pediatrica

Nelle forme pediatriche oltre i 10 anni sono stati approvati tutti i farmaci tranne ocrelizumab (Ocrevus), alemtuzumab (Lemtrada) e cladribina (Mavenclad). Sotto i 10 anni tutti i farmaci sono off-label.

Cambio di terapia nel tempo

Tutti questi farmaci possono essere modificati nel corso della vita del paziente:

  • si può iniziare con un farmaco di prima linea e passare alla seconda linea perché la risonanza resta attiva o perché compaiono ricadute nonostante la terapia;
  • si può partire dalla seconda linea e doversi spostare su un farmaco di prima linea, o sospendere, se il paziente sviluppa patologie neoplastiche.

Finestra terapeutica

Gli anni utili per riuscire a tenere sotto controllo la malattia sono i primi 5 a partire dall’esordio, non dalla prima volta che si vede il paziente. È quindi un problema non riuscire a controllarla nei primi 2-3 anni da quando il paziente arriva all’attenzione medica: se non la si spegne subito si perde tempo prezioso e il paziente è destinato alla sedia a rotelle.

Trattamento sintomatico

Si stabilisce insieme agli altri specialisti. La cosa che funziona meglio è la fisioterapia: avere a disposizione un fisioterapista o un fisiatra fa tutta la differenza.

⚠️ Indicazioni del docente

  • Non servono i nomi dei farmaci: va saputo che tipo di farmaci si usano, quali rischi comportano e come si decide la terapia.
  • Il trattamento sintomatico non viene trattato a lezione.

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