Cluster — Terapie Avanzate e Medicina Rigenerativa
I farmaci “viventi” e le tecnologie di frontiera: cellule staminali, terapia genica, editing genomico e i prodotti regolatori (ATMP), con le loro applicazioni rigenerative. Il filo parte dalla biologia delle staminali e arriva alle applicazioni cliniche e di modellizzazione. Filo logico: biologia delle staminali → tecnologie (iPSC, terapia genica, editing) → quadro regolatorio (ATMP) → applicazioni rigenerative.
Biologia delle cellule staminali
- Cellule Staminali — definizione e proprietà fondamentali
- Potenza delle Cellule Staminali (Toti-Pluri-Unipotenti) — gerarchia di potenza
- Cellule Staminali Pluripotenti Indotte (iPSC) — riprogrammazione delle cellule somatiche
- Organoidi — modelli 3D derivati da staminali
Tecnologie
- iPSC nella Modellizzazione di Malattie e Drug Screening — disease modeling e screening
- Ex Vivo Gene Therapy — correzione genica ex vivo delle cellule del paziente
- Editing Genomico (CRISPR-Cas9) in Terapia — riscrittura mirata del genoma
Quadro regolatorio
- Prodotti Medicinali di Terapia Avanzata (ATMP) — la categoria regolatoria di questi prodotti
Applicazioni rigenerative
- Medicina Rigenerativa — principi della rigenerazione tissutale
- Terapie Rigenerative Emergenti — frontiere applicative
- Medicina Rigenerativa della Cute — rigenerazione cutanea
- Rigenerazione Corneale — staminali limbari
- Trapianto di Cellule Staminali Emopoietiche — l’applicazione consolidata
- Cellule Mesenchimali nella Graft-versus-Host Disease — mesenchimali immunomodulanti
💊 I prodotti approvati e i farmaci che li rendono possibili
Le schede (fuori dal cluster, raccolte in Schede di Riferimento (Farmacologia)) si raggiungono dai link inline nelle note. Danno un nome ai prodotti che le note citano come categorie.
Gli ATMP registrati — Strimvelis (ADA-SCID, vettore retrovirale; primo al mondo del suo tipo) · Libmeldy / atidarsagene autotemcel (leucodistrofia metacromatica, vettore lentivirale SIN) · Casgevy / exagamglogene autotemcel (falcemia e β-talassemia, prima terapia CRISPR approvata) · Holoclar (cornea, ingegneria tissutale; primo prodotto a base di staminali approvato al mondo) · Kymriah / tisagenlecleucel (primo CAR-T).
I farmaci convenzionali del percorso — filgrastim (G-CSF: mobilizza tagliando indirettamente l’asse CXCL12-CXCR4) · plerixafor (antagonista diretto di CXCR4, sinergico col precedente) · busulfano (condizionamento mieloablativo, con monitoraggio dell’AUC).
Due letture che il cluster rende possibili
Il rischio inserzionale è stato superato per tre strade diverse: cambiando malattia (Strimvelis), cambiando vettore (Libmeldy, lentivirale SIN) o togliendo del tutto il DNA estraneo (Casgevy, ribonucleoproteina).
La parte innovativa poggia su una parte convenzionale: il busulfano che libera la nicchia, la linfodeplezione che precede i CAR-T. Gran parte della tossicità — aplasia, malattia veno-occlusiva, sterilità permanente — viene da lì, non dal vettore.
🔗 Cluster correlati
- Cluster — Farmaci Biologici — l’altra frontiera dei farmaci innovativi (anticorpi, ingegneria proteica)
- Cluster — Immunosoppressori — GvHD e trapianto emopoietico
- Cluster — Sviluppo del Farmaco — percorso regolatorio dei prodotti innovativi